Vivir con trastornos de la coagulación puede ser un desafío para los pacientes, al ser consideradas enfermedades raras muchos de ellos se enfrentan a la falta de diagnósticos y tratamientos oportunos. Por ello, trabajamos en la investigación y el desarrollo de tratamientos innovadores, que sean seguros y eficaces para las personas que viven con hemofilia y otros trastornos raros de la coagulación.
En cuanto a los trastornos del crecimiento, aunque para la mayoría de las personas la hormona del crecimiento se produce naturalmente, hay muchas razones por las que el cuerpo puede no producir la suficiente. Para atender esta afección, somos pioneros en el tratamiento de trastornos de crecimiento para tratar a niños y adultos.
La hemofilia es un trastorno de la coagulación hereditario, poco frecuente, que afecta la capacidad de coagulación de la sangre, lo que significa que las personas con hemofilia sangran con mayor facilidad y durante más tiempo. Se estima que aproximadamente unas 1.125.000 [1] [2] personas viven con hemofilia en todo el mundo (1).
La hemofilia por lo general se transmite de madre a hijo, aunque alrededor de un tercio de los casos son causados por una mutación espontánea. Los genes de la hemofilia A y B están en el cromosoma X, por lo que afecta principalmente a los hombres.
Existen dos tipos diferentes de hemofilia: la A y la B. La hemofilia A es la más frecuente; las personas que la padecen no tienen niveles suficientes en sangre del factor VIII de la coagulación. La hemofilia B es menos frecuente: representa el 15%-20% del total de las personas con hemofilia y se caracteriza por niveles insuficientes del factor IX de la coagulación en sangre.
Otros trastornos de la coagulación que, al igual que la hemofilia se consideran enfermedades raras, son la trombastenia de Glanzmann y el déficit de factor VII, [3] que afectan a hombres y mujeres por igual.
Actualizar este número con la data reciente del la WFH
Se colocó el dato proporcionado por Global que se usó en los otros materiales sobre hemofilia
Validar con Medical
Dado que la hemofilia y otros trastornos hemorrágicos poco frecuentes están asociados a varios tipos de factores de coagulación, existen diferentes tratamientos. Las terapias actuales se administran mediante terapia de infusión inyectada en una vena o administrada por vía subcutánea.
Los medicamentos para la hemofilia se administran generalmente como inyecciones intravenosas, ya sea de manera regular para evitar los sangrados (lo que se conoce como tratamiento de profilaxis) o cuando se produce un episodio de sangrado (terapia "a demanda").
Nuestros científicos están explorando soluciones innovadoras de tratamiento subcutáneo y de acción prolongada para la hemofilia y los trastornos raros de la coagulación, que están destinados a reducir la carga actual del tratamiento y mejorar los resultados clínicos, y se complementarán con la investigación en tratamientos orales y terapia génica.
Nos esforzamos por ofrecer una mejor calidad de vida para las personas que viven con hemofilia y otros trastornos raros de la coagulación. Nuestro enfoque está en:
- Nuevos agentes profilácticos en hemofilia
- Enfoques de terapia celular y génica
- Activos clínicos en trastornos de la coagulación como la enfermedad de células falciformes
Hoy en día, seguimos trabajando para garantizar que estamos a la vanguardia de encontrar la próxima generación de medicamentos.
Referencias
1. https://www.magicfoundation.org/
2. La fuente no es científica, sino que se basa en una tabla genérica de tallas de acuerdo a la edad: https://morethanheight.com/es-latam 0, 3M, 6M, 9M, 12M, 18M, 2Y, 3Y, …
Para la mayoría de las personas, la hormona de crecimiento es producida naturalmente por la glándula pituitaria en el cerebro. Aunque esta es responsable de hacernos crecer, también contribuye a muchas otras funciones importantes en el cuerpo, tales como:
● Crecimiento de huesos fuertes y saludables
● Regulación del metabolismo del cuerpo, específicamente el equilibrio entre músculo magro y grasa
● Desarrollar y mantener los órganos del cuerpo
● Mantener niveles generales de bienestar y energía
Hay muchas razones posibles por las que un niño puede parecer estar creciendo más lentamente que otros. Aunque algunas son inofensivas y no afectan la salud, hay otras razones más graves por las que podría no estar creciendo como debería.
Estas van desde una mala nutrición hasta ciertas afecciones médicas, como enfermedades renales o hepáticas, u otras enfermedades poco frecuentes, que afectan a 1 de cada 1.000 – 2.500 nacidos vivos (2,3). Incluso puede ser que su cuerpo no está produciendo suficiente hormona de crecimiento.
La hormona de crecimiento humano (hGH) o terapia de hormona de crecimiento (GHT) es una terapia de reemplazo de hormona biosintética. Es idéntico a la hormona de crecimiento natural producida por el cuerpo. Como es una proteína, necesita ser inyectada con el fin de funcionar correctamente.
La GHT se utiliza normalmente para tratar a niños que no están creciendo debido a una afección médica subyacente. También podría tratar a los adultos afectados por la deficiencia de hormona de crecimiento.
Para los niños que necesitan aplicaciones diarias de hormona de crecimiento, las mejoras y los avances en el diseño de dispositivos han hecho una gran diferencia. Hoy en día, hay dispositivos con características diferentes y útiles para elegir.
Comenzamos los avances pioneros en las terapias de hormona de crecimiento hace más de 30 años, y nuestros tratamientos de trastornos del crecimiento todavía están beneficiando a muchas personas alrededor del mundo.
Buscamos aportar soluciones innovadoras a nuestros pacientes, es por ello que nuestros científicos han aplicado nuestra larga experiencia en ingeniería de proteínas para desarrollar una hormona de crecimiento de acción prolongada adecuada para el tratamiento una vez por semana.
Referencias
- 1. Lorio A, et al. Ann Intern Med. 2019;171:540-546
- 2. https://www.magicfoundation.org/
- 3. La fuente no es científica, sino que se basa en una tabla genérica de tallas de acuerdo a la edad: https://www.overstock.com/guides/childrens-clothing-buying-guide (0, 3M, 6M, 9M, 12M, 18M, 2Y, 3Y, …)
